>  > 

“60秒话健康”:电动牙刷比普通牙刷更好吗?

 小编点评🍎
🐾🆔🎲钟南山为香港抗疫提三大建议 强调奥密克戎危害远大于流感,广西灵山:百岁老人讲述红色故事,在摩尔多瓦看普希金的涂鸦

亚士创能董事李金钟减持70万股,减持金额503.3万元最新版截图

2025年新版MBTI测试准不准?别让“人格标签”左右你的人生截图914项!教育部发布2023年职业教育国家在线课程名单截图怼人时,这样说,能不能气到对方?2.0截图俄联邦委员会信息政策委员会主席:特朗普开始将其外交纲领具体化截图党组织领办社区运动会 民生温度和治理效能双提升截图

pg下载通道

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达pg下载通道,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

阐释铸牢民族共同体意识2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 524荆琬素s

    以色列允许旅客免疫苗入境,澳大利亚开放国门|大流行手记(2月20日)🤽📉

    2024/12/10  推荐

    187****9136 回复 184****563:上海宋城开业 世博地区再添文旅新地标☬来自平凉

    187****4671 回复 184****7936:土拍规则或迎新变 多城中止二轮供地🧤来自吉林

    157****6317:按最下面的历史版本⚓🔒来自江门

    更多回复
  • 6611戚莎梦68

    网络新四害| 网络暴力如何成了“赛博刽子手”☤✿

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:雪花又大范围派送中!部分地区大到暴雪⛲来自喀什

    158****3549:国产先锋,精准智控|NC68E高性能...⏲来自延边

    158****27 回复 666🗒:互联网用户公众账号信息服务管理规定☋来自乌海

    更多回复
  • 616李朋弘at

    军营观察丨松林里有个“第二课堂”🏾😸

    2024/12/08  不推荐

    秦华豪zx:广汽国际巴西办公室正式开始运营🐽

    186****785 回复 159****5636:我的专业影评里,藏着甲方给的1500块⚭

相关专题

最新专题