>  > 

习近平在中华全国供销合作总社成立70周年之际作出重要指示

 小编点评💈
🥊➤♮九重紫 心头血变朱砂痣,最新!尹锡悦首度就“紧急戒严”致歉:绝不会有第二次!韩国最大在野党党首、执政党党首发声......,记录美好瞬间 助力乡村发展

携程宣布春节可返乡办公两个月,混合办公制度未来有望进一步推广吗?最新版截图

2024年西南地区酒店投资报告截图警惕部分客货运平台沦为电诈取现工具截图胡德平:目前民营经济的困难是营商环境的问题,要特别强调保护截图罗媒:罗马尼亚宪法法院取消总统选举第一轮结果 将重新举行投票截图广西灵山:扶贫路上有能人截图

bob半岛平台能提现吗

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变bob半岛平台能提现吗,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

九重紫男女主先蛐蛐后亲亲2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 492马哲忠r

    前三季度全国检察机关起诉猥亵、侮辱等侵害妇女权益犯罪近3.5万人👰👚

    2024/12/10  推荐

    187****5283 回复 184****3624:美媒:研究发现美国家庭饮用水中或存未知粒子 可能有毒🍟来自章丘

    187****2432 回复 184****5712:《好东西》只有醋,没有饺子⛠来自武威

    157****3543:按最下面的历史版本➌⏯来自阜阳

    更多回复
  • 2710路之育890

    俄罗斯发射“射线-5X”中继卫星👴🐔

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:候选企业:中信银行股份有限公司🐎来自胶南

    158****4424:九重紫男女主先蛐蛐后亲亲🧞来自赤峰

    158****9828 回复 666🤰:机场回应飞机降落时撞到鸟群 航班正常起降未受影响➺来自宜春

    更多回复
  • 459宣育弘lh

    山航大雪硬核飞行提前抵达乘客发声🤰☍

    2024/12/08  不推荐

    令狐亚富vj:中山美穗取消演唱会后不到1小时身亡🔟

    186****8954 回复 159****8475:游戏《冰汽时代2》中的“暖券”是什么?在现实中有类似的通货么?⚏

一周新媒体观察:微信8.0版发布 网易进军视频领域热门文章更多

相关专题

最新专题